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干细胞治疗帕金森:最新临床趋势与未来展望

发布日期:2024-06-06 点击: 15

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帕金森病是最主要的神经退行性疾病之一,如何开发长期有效的新型临床治疗方式,改善病患群体的生活质量,是社会老龄化面临的一项重要挑战。经历了长期的基础研究历程,干细胞治疗近年逐渐成熟并进入临床转化。目前,这种全新的药物形式被认为是能够治愈帕金森病最有前景的治疗策略之一,许多临床试验需要不间断开展。

干细胞发挥三大功能治疗帕金森病

帕金森病进展的最关键是中脑黑质神经元变性引起的纹状体多巴胺能通路损伤,而干细胞就是从这个关键点入手,对这一通路进行修复,改善帕金森。主要得益于干细胞的三大特性——多向分化潜能、旁分泌机制、免疫调节作用。

干细胞可向病变组织聚集渗透,转化为多巴胺能神经元,替代损伤细胞,重建神经环路,从而恢复神经功能。

干细胞能够营造一个适宜的局部微环境,促进内源性多巴胺能神经元的自我修复。

干细胞还可分泌各种神经营养因子(如BDNF、GDNF、NGF等),起到对多巴胺能神经元保护及营养作用。

干细胞治疗帕金森临床现状

2020年,《新英格兰医学杂志》报道的案例移植了患者自体诱导多能干细胞(iPSC)衍生的多巴胺能前体细胞。总共2次移植,时间间隔6个月,每次移植剂量为400万个细胞。影像学检查表明:两个iPSC来源的移植物已经递送至靶标的壳核位置,并稳定的存活在患者体内。接受干细胞移植治疗后,病情不再恶化,趋于稳定,甚至有好转。

2019年,国际期刊《Cell Transplant》报道了一项移植人神经元前体细胞(human neural progenitor cells,NPC)治疗帕金森病人的临床试验。共8名帕金森病人入组。结果显示,干细胞移植1年后,7名病人显示出不同程度的运动功能改善,5名病人对现有药物治疗具有更好的响应。PET成像表明脑多巴胺能神经元活性增强,病情改善比干预前效果显著。

2018年7月,日本政府批准京都大学使用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗帕金森的临床试验。11月9日,日本京都大学宣布将诱导多能干细胞的神经祖细胞(ips,通过对成熟体细胞“重新编程”而培育出的干细胞)注射到一位50多岁帕金森病人的大脑中,这是全球首个iPS细胞治疗帕金森的临床试验,目前这名患者恢复情况良好。

结语

帕金森病从被发现以来,其相关研究已经走过了近200年历程。通过细胞治疗帕金森病近30年的研究,干细胞治疗帕金森病的方法是可行的。从干细胞到诱导多能干细胞、间充质干细胞,科学家们正在尝试多种途径来提高帕金森患者的生活质量,随着干细胞技术的不断发展,用于干细胞治疗帕金森病的技术在不断探索和优化,为实现帕金森病康复提供了希望。