神经退行性疾病是一类由神经元纤维的缠结或神经元的所致，且会随着时间的推移而恶化，出现功能障碍的疾病。临床上比较常见的神经退行性疾病，主要有帕金森综合症、阿尔茨海默病、渐冻症和多发性硬化等。神经退行性疾病的致病因素具有多样性，脑损伤、年龄、基因等因素都有可能引发神经退行性疾病。

并且，神经退行性疾病发病所伴随的病理变化通常是不可逆的，在患者出现认知障碍时，病程往往已到中晚期，此时治疗只能减缓疾病的发展，不能从根本上逆转神经网络的损伤。近年来，随着科研人员对神经退行性疾病研究的不断深入，利用多途径、多靶点的优势治疗，对改善神经退行性疾病患者的症状，调理脑功能，起到很好的治疗作用。

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而近期，在神经退行性疾病方面的研究又传来好消息，来自德国海德堡大学的研究人员在对小鼠模型的实验中，发现了一类新的保护神经细胞的高效抑制剂。在该实验中，他们发现了一种位于神经连接(即突触)处的通常会激活一种保护性遗传程序的特殊受体，当位于突触外时如何导致神经细胞死亡。这种在神经退行性过程方面的重要发现使得他们对治疗药物产生了全新的认识。

近年来，随着干细胞与再生医学技术的不断发展，干细胞这一具有无限自我更新复制以及分化再生能力的原始细胞群体，在组织的修复与再生方面展现出了巨大的潜力。因此，很多科研人员开始致力于利用干细胞对退行性神经系统进行修复。而经过科研人员数年的探索，截止到目前为止，干细胞干预神经退行性疾病领域，已相继取得突破，为神经退行性疾病患者带来了新的希望。

干细胞干预神经退行性疾病的作用机制大致有以下几种：

1、多向分化为神经元细胞。干细胞具有多向分化的能力，研究表明，在一定的条件下，干细胞能够分化为神经元细胞和胶质细胞，从而替代受损神经细胞，刺激损伤区内源性神经元细胞的增殖，促进神经环路的重建。

2、分泌细胞因子，提供营养支持。干细胞具有旁分泌作用，其能够分泌释放出多种细胞因子，如神经营养因子(BDNF)和神经生长因子(NGF)等，从而为损伤处的细胞提供营养支持，对损伤的神经元起到明显的保护作用。

3、免疫调节。干细胞具有免疫调节的功能，其能够通过改变对损伤区域的的免疫反应，限制炎症引起的损伤，从而促进损伤组织的修复与再生。

4、激活内源性神经细胞。干细胞在对神经退行性疾病的干预过程中，能够与机体建立联系，诱导受损神经组织周围内源性神经干/祖细胞的生长、增殖，从而改善损伤局部微环境，实现代替或修复受损组织或器官的功能。

干细胞干预神经退行性疾病最新研究进展

2020年年初，Kadimastem公司开展的干细胞干预肌萎缩侧索硬化(ALS)的研究I/II期临床试验取得重大进展。在此之前，该公司的AstroRx疗法曾被多次报道，多能干细胞分化而成的神经支持类细胞(人类星形胶质细胞)，在对ALS和其他神经退行性疾病的治疗中，呈现出良好效果。在该公司所进行的实验中，经过3个月的治疗，ALS患者运动功能评分改善0.26分。随访6个月，未见严重副作用。

近年来，随着科研人员对干细胞技术研究的不断深入，以干细胞为基础的干细胞疗法在多项人类疾病的干预方面展现出了巨大的潜力，成为生物医学界的一种全新的疗法，越来越被重视与肯定。而在神经退行性疾病的研究领域，干细胞疗法带来了新的希望，有望成为解决神经退行性疾病的突破口，为众多的神经退行性疾病患者带来福音。